Uşaqları xilas edən 2 milyonluq dərman niyə belə bahadır... - MÜƏMMA

SMA (Spinal Muscular Atrophy) müalicəsi olduqca çətin olan ağır xəstəlikdir. Xəstəlik uşağın doğuşundan əvvəl özünü göstərməyə başlayır və körpə altı aylıq olduqda özünü büruzə verir.

"Azərbaycan Reallığı" "Forbes"ə istinadla xəbər verir ki, SMA dünyada hər 8000-10000 nəfərdən birində rast gəlinən nadir genetik xəstəlikdir. SMA-nın ən ağır forması olan insanlar qidalanmaqda, udmaqda, başlarını qaldırmaqda və ya nəfəs almaqda çətinlik çəkirlər. Onlar tez-tez respirator infeksiyalardan əziyyət çəkirlər və adətən iki yaşından əvvəl ölürlər. Orta dərəcədə SMA olanlar uşaqlıq və ya erkən yetkinlik dövründə sağ qala bilərlər, lakin heç vaxt ayaq üstə dayana bilməzlər.

Bu xəstəlikdən sağalmaq üçün "Zolgensma" dərmanından istifadə etmək lazımdır.
Lakin ABŞ istehsalı olan bu dərman nəinki adı çəkilən ölkədə, bütün dünyada ən bahalı dərmandır.

Qiyməti 2,1 milyon dollar təşkil edən "Zolgensma" əzələlərin tükənməsinə və zəifləməsinə səbəb olan genetik bir xəstəlik olan onurğa əzələlərinin atrofiyasını müalicə edir.

Dəqiqliyin yüksək qiyməti

Dərmanın niyə 2,1 milyon dollara başa gəldiyini başa düşmək üçün ilk növbədə onun necə istehsal edildiyinə və nə üçün yaradıldığına baxmaqla başlamaq lazımdır. 

"Zolgensma" fərdiləşdirilmiş və ya dəqiq tibb kateqoriyasına aiddir, çünki o, insanın unikal genetik kodunun yaratdığı xüsusi problemləri hədəf alan bir dərmandır. 

Bu, gen terapiyasının bir növüdür, yəni bir xəstəliyi müalicə etmək üçün qüsurlu və ya işləməyən geni əvəz edir. "Zolgensma" çatışmayan və ya işləməyən SMN1 geni olan onurğa əzələlərinin atrofiyasının genetik səbəbini hədəf almaq üçün nəzərdə tutulmuşdur. Dərman SMN1 genini yeni, işləyən nüsxə ilə əvəz edir.

Ancaq bir genin işləyən surətini hüceyrəyə çatdırmaq asan deyil. Yeni gen adeno-associated virus 9 (AAV9) adlı vektorun içərisinə yerləşdirilməlidir. Vektorun orijinal viral DNT-si çıxarılır və işləyən gen ilə əvəz olunur, buna görə də xəstəliyə səbəb olmur. Vektor venadaxili (IV) infuziya vasitəsilə bədənə daxil olduqdan sonra hüceyrələrə gedə və yeni geni çatdıra bilər.

Baxmayaraq ki, gen terapiyası effektiv müalicə variantıdır və bir çox tibbi vəziyyəti müalicə etmək vədinə malikdir, dərman istehsal prosesi bahalı və çətindir. Şirkətlər yeni dərmanlar hazırlamaq və bazara çıxarmaq yarışındadırlar, lakin istehsal prosesini optimallaşdırmaq üçün vaxt sərf etmirlər. 
Nəticə olaraq, yaxınları SMA xəstələri üçün bahalı qiymətə olan bu dərmanı almaq məcburiyyətində qalırlar. Çünki dərman yüksək qiymətə görə tibbi sığorta paketlərinə daxil deyil.
Hazırda "Zolgensma"nı ehtiyacı olanlar üçün daha əlçatan etmək məqsədilə taksit kimi alternativ ödəmə variantları araşdırılır.

Bəs faktiki dəyəri necə hesablayırlar? 

Drugs.com yazır ki, bir çox şirkətlər dəyərə əsaslanan qiymət modelindən istifadə edirlər. Bu üsul dərmanın effektivliyini nəzərə almaqla yanaşı, qazanılan ömrün neçə ilinə əsaslanaraq dəyəri hesablayır. Yəni sadə dillə izah etsək, dərmana qiymət təyin edilərkən həm onun effektivliyi, həm də sizə nə qədər ömür qazandırması da nəzərə alınır.

Ancaq bu, bir həyatın nə qədər dəyərli olduğuna qiymət qoymaq, eləcə də şirkətin investisiyalarına məqbul bir marja təmin etmək deməkdir. Yeni bir dərmanın bazara çıxarılmasının əsl dəyəri haqqında çox az şey açıqlanır.